Israelische Forscher entwickeln Therapie: Neue Hoffnung bei genetisch bedingtem Hörverlust

TEL AVIV, 25.09.2025 (BF) – Wissenschaftler der Universität Tel Aviv haben gemeinsam mit dem Boston Children’s Hospital eine neuartige Gentherapie entwickelt, die erstmals direkt bei Hör- und Gleichgewichtsstörungen ansetzt. Die Behandlung richtet sich gegen Schäden im Innenohr, die durch genetische Mutationen entstehen und bislang als unheilbar galten. In präklinischen Versuchen mit Mäusen konnten die Forscher deutliche Verbesserungen erzielen. Ihre Ergebnisse erschienen im Fachjournal EMBO Molecular Medicine.

Professorin Karen Avraham sprach von einem „Durchbruch“. Bisher habe man zwar Gentherapien gegen Krankheiten wie Muskelschwund oder bestimmte Augenleiden entwickelt, beim Gehör sei man jedoch lange an der Komplexität des Innenohrs gescheitert. „Die Haarzellen, die für das Hören entscheidend sind, sind äußerst empfindlich und schwer erreichbar“, erklärte Avraham.

Wie die Therapie funktioniert

Die Methode nutzt einen winzigen, unschädlichen Virus als Transportmittel. Normalerweise tragen Viren ihr eigenes Erbgut in Zellen ein, um sich zu vermehren. Forscher machen sich diesen Mechanismus zunutze: Sie entfernen die Virus-DNA und ersetzen sie durch eine gesunde Kopie des defekten Gens. Der Virus bringt dieses „reparierte“ Gen dann in die Zellen, wo es die Funktion wiederherstellen soll.

Für die aktuelle Studie setzten die Forscher eine optimierte Virusvariante ein, den sogenannten „self-complementary AAV“. Anders als herkömmliche Ansätze liefert er gleich eine vollständige Genkopie, die sofort genutzt werden kann. Das spart Zeit – ein entscheidender Faktor, da Hörschäden schnell irreversibel werden.

Die Wissenschaftler konzentrierten sich auf ein Gen, das für die Stabilität und Funktion der Haarzellen im Innenohr verantwortlich ist. Fehlt es, sterben diese Zellen schrittweise ab, was zunächst Hörverlust und später Probleme beim Gleichgewicht zur Folge hat. In den Versuchen konnte der Untergang der Haarzellen gestoppt und die Funktion erhalten werden.

Von der Maus ins Krankenhaus

Die Tests fanden bisher nur an Mäusen statt. Dennoch sind die Ergebnisse vielversprechend, weil sich das Innenohr von Maus und Mensch stark ähnelt. Fast alle Gene, die beim Menschen Hörverlust verursachen, existieren auch bei Mäusen in vergleichbarer Form. Das macht sie zu einem geeigneten Modell für die Erforschung neuer Therapien.

Für Israel ist die Forschung besonders relevant. Etwa eines von 1000 Kindern wird taub oder schwerhörig geboren, und in mehr als der Hälfte der Fälle sind genetische Ursachen beteiligt. Das Team um Avraham hat in den vergangenen Jahren die genetischen Ursachen des Hörverlusts bei rund 60 Prozent der israelischen Bevölkerung aufgeklärt und arbeitet eng mit Krankenhäusern in Tel Aviv zusammen. Ziel ist es, Neugeborene frühzeitig zu screenen und bei künftigen klinischen Studien gezielt zu behandeln.

Blick in die Zukunft

Noch steht die Gentherapie am Anfang. Klinische Studien am Menschen müssen Sicherheit, Dosierung und Wirksamkeit prüfen. Aber der Ansatz reiht sich ein in eine wachsende Zahl von Genbehandlungen weltweit, etwa gegen Muskelerkrankungen oder erbliche Blindheit. Die Hoffnung ist, dass Werkzeuge aus einem Bereich auch für andere Krankheiten genutzt werden können.

Sollte die Methode erfolgreich in die Klinik übertragen werden, könnte sie vielen Menschen helfen, die bislang keine Aussicht auf Heilung hatten. Der Gedanke, erblich bedingte Taubheit tatsächlich an der Wurzel zu behandeln, markiert einen Wendepunkt. Für die Betroffenen bedeutet es die Aussicht, wieder hören, sprechen und sich frei bewegen zu können – etwas, das für viele selbstverständlich ist, für andere jedoch eine lebenslange Herausforderung bleibt.

Titelbild: Die beiden Wissenschaftlerinnen Roni Hahn (links) und Prof. Karen Avraham entwickeln die neue Behandlung für Hörgeschädigte. Foto: Universität Tel Aviv